Talrijke studies hebben vastgesteld dat melatonine geldt als een van de meest effectieve anti-kanker behandelingen die er bestaan. Het remt de groei van kankercellen en proliferatie; het vernietigt kankercellen, stopt angiogenese (nieuw tumor bloedvat groei), en voorkomt dat schadelijke vormen van oestrogeen de groei van kankercellen stimuleren.
Ondanks het succes in klinische proeven en ervaringen van artsen bij hun patiënten, wordt het niet op grote schaal voorgeschreven binnen de conventionele geneeskunde, maar zijn de effecten ervan bewezen beter dan die van vele chemotherapeutische geneesmiddelen.
In een klinische studie werden patiënten met glioblastoma, een soort hersenkanker, ofwel behandeld met straling en melatonine of bestraling alleen. Drieëntwintig procent van de patiënten die de melatonine nam was nog in leven na een jaar, terwijl niemand die alleen straling had ontvangen nog in leven was. Ook in een andere studie van oncologen in Italië, kregen patiënten met niet-kleincellige longkanker waarbij chemo niet werkte melatonine. Deze werden vergeleken met andere patiënten met niet-kleincellige longkanker die geen melatonine hadden gekregen. Een jaar later, was 26 procent van de patiënten die melatonine hadden genomen nog in leven, terwijl niemand in de non-melatonine-groep in leven bleef.
Studies hebben ook aangetoond dat melatonine effectiever is voor de behandeling van pancreas en longkankers dan drugs die in het algemeen worden gebruikt om deze soorten kanker te behandelen. Sterker nog, deze medicijnen kosten meer dan $ 4.000 per maand, terwijl twintig milligram DMF melatonine ongeveer $ 50 per maand kost.