Luister naar dit ArtikelOnderzoekers ontwikkelen een ‘once-in-a-generation’-prik die genetische hartaandoeningen kan ‘genezen’ die een plotselinge dood veroorzaken.
Steun World Unity: alleen via uw maandelijks of eenmalige gift kunnen we de website draaiende houden en de leugens aanpakken. Deze steun is keihard nodig in deze zware economische tijden. Klik hier om te Doneren
Wetenschappers zeggen te hopen dat er binnen een paar jaar een ‘genezende’ injectie beschikbaar zal zijn die aan patiënten kan worden toegediend als een prik in de arm.
Sky News meldt: Een internationaal team van onderzoekers ontwikkelt de eerste behandelingen voor erfelijke hartspierziekten door DNA te herschrijven met als doel defecte genen te bewerken of tot zwijgen te brengen.
Ze hebben £ 30 miljoen ontvangen van de British Heart Foundation (BHF) om hun onderzoek te financieren.
De hoop is dat binnen slechts een paar jaar een “genezende” injectie aan patiënten kan worden toegediend als een prik in de arm, en kan worden gebruikt om ziekte te voorkomen bij familieleden die hetzelfde defecte gen dragen.
Overerfde hartspieraandoeningen worden veroorzaakt door verschillende afwijkingen in het hart, maar kunnen plotselinge dood of progressief hartfalen veroorzaken.
Elke week sterven in het VK 12 mensen onder de 35 jaar aan een niet-gediagnosticeerde hartaandoening, vaak veroorzaakt door een erfelijke hartspierziekte, ook bekend als genetische cardiomyopathie.
Al degenen met genetische cardiomyopathieën hebben een risico van 50-50 om defecte genen door te geven aan elk van hun kinderen en vaak ontwikkelen verschillende leden van dezelfde familie hartfalen, hebben ze een harttransplantatie nodig of overlijden ze op jonge leeftijd.
Professor Hugh Watkins, van de Universiteit van Oxford en hoofdonderzoeker van het CureHeart-project, zei dat cardiomyopathieën “heel gewoon” zijn en één op de 250 mensen treffen.
“Er zullen er op elke school een of twee zijn”, vertelde hij tijdens een briefing. “Elke huisartsenpraktijk heeft meerdere patiënten met deze aandoeningen, maar er is een behoorlijk scala aan ernst.”
Hij zei dat niet alle patiënten de voorgestelde nieuwe therapie nodig zouden hebben, maar dat “een zeer groot aantal” er baat bij zou hebben.
Hij voegde eraan toe: “Dit is onze unieke kans om families te ontlasten van de constante zorgen van een plotselinge dood, hartfalen en de mogelijke noodzaak van een harttransplantatie.
“Na 30 jaar onderzoek hebben we veel van de genen en specifieke genetische fouten ontdekt die verantwoordelijk zijn voor verschillende cardiomyopathieën, en hoe ze werken. We geloven dat we in de komende vijf jaar een gentherapie klaar zullen hebben om te testen in klinische proeven.”
